WIKINDX

Bevezetés: Primer vagy könnyűlánc-amyloidosis esetében kórosan termelődő monoklonális immunglobulinkönnyűlánc-fragmentumok rakódnak le a szervekben, a kialakuló amyloiddepozitumok pedig diszfunkciót okoznak. Célkitűzés és módszer: Kutatásunk során a Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinikáján 2010 és 2024 között könnyűlánc-amyloidosissal diagnosztizált betegek klinikai, illetve túlélési adatait vizsgáltuk, hat időszakra bontva. Különös figyelmet fordítottunk a prognózist lehetségesen befolyásoló tényezők vizsgálatára, így tanulmányoztuk a túlélés kapcsolatát a diagnózis idejével, a betegek életkorával, a citogenetikai háttérrel, továbbá a különböző kezelési sémák szerint. Eredmények: A vizsgált időszakban összesen 56, könnyűlánc-amyloidosisos beteget diagnosztizáltunk. A növekvő esetszámokból megfigyelhető az a tendencia, hogy egyre gyakrabban ismerik fel a betegséget, a legtöbbször viszont továbbra is csak előrehaladott stádiumban születik meg a diagnózis. A teljes csoport mediántúlélése 44 hónap volt, és nem mutatott szignifikáns javulást a vizsgált időszakok során. A prognózist a leginkább a betegek életkora, illetve a diagnóziskor megállapított stádiumbeosztás befolyásolta. A könnyűlánc-amyloidosis terápiája sok változáson ment át az elmúlt 15 évben. Az újabb típusú szerek – mint a daratumumab és a venetoclax – használata mellett gyakrabban alakult ki komplett hematológiai remisszió, illetve szervválaszt is nagyobb arányban figyeltünk meg a korábban alkalmazott kezelésekkel összehasonlítva. Következtetés: Az újabb típusú gyógyszerekre adott kedvezőbb terápiás válasz hatására számíthatunk a jövőben a túlélési statisztikák javulására is, az utóbbit azonban a vizsgálatunkban eddig nem tudtuk igazolni. A korábbi stádiumban felfedezett betegség jelentősen kedvezőbb prognózist eredményez, ezért a korszerű terápia mellett a korai felismerés szerepét sem lehet eléggé hangsúlyozni.